COLLIGO-HCM研究結果進一步印證了邁凡妥在全球不同種族患者中，降低左心室流出道（LVOT）梗阻和改善癥狀負擔的療效與安全性

COLLIGO-HCM是WAYFARER-HCM全球數據項目中的一部分，旨在為邁凡妥在真實世界臨床實踐中的應用提供見解

上海2025年(nian)8月29日 /美通社/ -- 百(bai)時美(mei)施貴寶今日在西班牙(ya)馬德里(li)舉行的(de)(de)(de)2025年(nian)歐洲(zhou)學會（ESC）年(nian)會口頭報(bao)告環(huan)節公布了(le)COLLIGO-HCM（一(yi)(yi)項全球回顧性(xing)(xing)(xing)真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界數據(ju)研究）的(de)(de)(de)結(jie)果。該分(fen)析顯示，在多(duo)國真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界環(huan)境中(zhong)接(jie)受治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)、具(ju)有種族多(duo)樣性(xing)(xing)(xing)的(de)(de)(de)有癥狀(zhuang)性(xing)(xing)(xing)梗阻性(xing)(xing)(xing)肥厚(hou)型心肌(ji)病（oHCM）患者中(zhong)，邁凡(fan)妥（瑪伐(fa)凱(kai)泰）可減輕(qing)左心室流出道（LVOT）梗阻和改善癥狀(zhuang)負擔。COLLIGO-HCM研究中(zhong)展(zhan)現的(de)(de)(de)有效性(xing)(xing)(xing)和安全性(xing)(xing)(xing)與隨機對照臨床試驗的(de)(de)(de)結(jie)果一(yi)(yi)致，日益增多(duo)的(de)(de)(de)證據(ju)進一(yi)(yi)步充實(shi)(shi)了(le)全球首個且目前唯一(yi)(yi)獲批的(de)(de)(de)心肌(ji)肌(ji)球蛋(dan)白抑(yi)制劑——邁凡(fan)妥作為紐約心臟協會（NYHA）心功能分(fen)級II-III級有癥狀(zhuang)的(de)(de)(de)梗阻性(xing)(xing)(xing)肥厚(hou)型心肌(ji)病（oHCM）標(biao)準(zhun)治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)臨床證據(ju)體系。

"梗阻性(xing)(xing)HCM會(hui)對患者(zhe)(zhe)的(de)生活造成極大的(de)影響，"多(duo)倫(lun)多(duo)大學(xue)健康(kang)網(wang)絡(luo)Peter Munk心臟(zang)中(zhong)心心臟(zang)專科醫生、多(duo)倫(lun)多(duo)大學(xue)副教授Arnon Adler醫學(xue)博(bo)士表示，"這些全(quan)球真實世界的(de)數(shu)據(ju)與臨床試驗(yan)結果(guo)一致，進一步(bu)證實了瑪伐凱泰的(de)有效性(xing)(xing)和安全(quan)性(xing)(xing)，以及其為全(quan)球多(duo)樣化患者(zhe)(zhe)群體帶來的(de)獲益，包括那些在臨床試驗(yan)中(zhong)代表性(xing)(xing)不足的(de)人群。"

COLLIGO-HCM研(yan)究是百時美施(shi)貴寶全球真實世界數(shu)據計劃WAYFARER-HCM（Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy）的(de)一部分(fen)，覆蓋七個國(guo)(guo)家（美國(guo)(guo)、加(jia)拿大、德國(guo)(guo)、英(ying)國(guo)(guo)、荷蘭、澳大利(li)亞和以色列），涉及超過3000名患者(zhe)。

"真(zhen)實(shi)世界(jie)數(shu)(shu)據(ju)有(you)望為臨(lin)(lin)床(chuang)實(shi)踐提供重要洞察，有(you)助(zhu)于指導(dao)治(zhi)療決策。"百時美施貴(gui)寶(bao)全(quan)球(qiu)(qiu)衛生經濟學(xue)和(he)結果研(yan)究(jiu)（HEOR）免疫學(xue)與心(xin)血管領域副總裁Homa Dastani表(biao)示，"COLLIGO-HCM真(zhen)實(shi)世界(jie)有(you)效性和(he)安全(quan)性數(shu)(shu)據(ju)豐富并拓展(zhan)了(le)瑪(ma)伐凱(kai)泰(tai)(tai)完善的(de)臨(lin)(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)項目，持續(xu)證明了(le)其在(zai)減輕梗阻和(he)實(shi)現有(you)效且持久的(de)癥狀(zhuang)改善方面的(de)作(zuo)用。我們的(de)臨(lin)(lin)床(chuang)項目和(he)長期(qi)(qi)擴展(zhan)分(fen)(fen)析持續(xu)近六年，期(qi)(qi)待(dai)作(zuo)為全(quan)球(qiu)(qiu)WAYFARER-HCM計(ji)劃(hua)的(de)一部分(fen)(fen)，COLLIGO-HCM研(yan)究(jiu)能夠繼續(xu)在(zai)真(zhen)實(shi)世界(jie)環境中證明瑪(ma)伐凱(kai)泰(tai)(tai)在(zai)不同患者群體中的(de)長期(qi)(qi)有(you)效性和(he)安全(quan)性。"

COLLIGO-HCM研(yan)究(jiu)評(ping)估了(le)瑪伐(fa)凱泰在種(zhong)族多(duo)(duo)樣(yang)化人群(qun)（n=278）中(zhong)治療的(de)有效(xiao)性和(he)安全性，該群(qun)體分布(bu)在四大洲多(duo)(duo)個中(zhong)心，包(bao)括23.2%的(de)黑人、5.4%的(de)亞(ya)裔和(he)4.3%的(de)中(zhong)東或(huo)北(bei)非裔參(can)與者(zhe)。基線時，54.7%的(de)患者(zhe)屬于NYHA II級(ji)(ji)，45.3%為NYHA III級(ji)(ji)。

結(jie)果顯(xian)示(shi)，到(dao)第24周時(shi)，59.9%的(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)NYHA分級(ji)改善≥1級(ji)。總體而言，在(zai)完成至少(shao)12周隨訪(fang)的(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)中(zhong)，86.5%（180/208）達(da)到(dao)紐約心臟病(bing)學會(hui)（NYHA）心功能分級(ji)II級(ji)及以下水平(ping)，在(zai)完成至少(shao)24周隨訪(fang)的(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)中(zhong)，這一(yi)比(bi)例升至94.4%（153/162），其(qi)中(zhong)30.9%（50/162）的(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)達(da)到(dao)NYHA I級(ji)水平(ping)，上述比(bi)例至第96周仍(reng)持續改善。至第36周，幾乎所有(you)患(huan)(huan)者(zhe)（90.3%）靜息狀態下平(ping)均(jun)LVOT壓差(cha)均(jun)≤30 mmHg，76.8%患(huan)(huan)者(zhe)在(zai)Valsalva動(dong)作激發后平(ping)均(jun)LVOT壓差(cha)≤30mm Hg；該(gai)比(bi)例至第96周時(shi)仍(reng)保持穩定。

7.2%（20/278）的患者起始治療(liao)時接受邁(mai)凡妥(tuo)單藥(yao)治療(liao)。在基線時使(shi)用(yong)背(bei)景(jing)藥(yao)物（如(ru)β受體阻(zu)(zu)滯(zhi)劑和/或(huo)通道阻(zu)(zu)滯(zhi)劑）的患者（n=258）中，26.4%（68/258）停用(yong)了至少一(yi)種類型的背(bei)景(jing)治療(liao)，5%（13/258）在開始邁(mai)凡妥(tuo)治療(liao)后下(xia)調了背(bei)景(jing)藥(yao)物劑量。

左(zuo)心(xin)室射(she)血分數(shu)（LVEF）基線值為66%，起始(shi)邁(mai)凡妥(tuo)治療后(hou)在整個隨(sui)訪期間LVEF均(jun)值保(bao)持(chi)≥61%。11例（4%）患(huan)(huan)者因LVEF ≤50%而(er)暫時中(zhong)斷邁(mai)凡妥(tuo)治療，3例（1.1%）患(huan)(huan)者因LVEF ≤50%而(er)停藥，所有(you)停藥患(huan)(huan)者在停用(yong)邁(mai)凡妥(tuo)后(hou)LVEF均(jun)恢復(fu)至>50%。用(yong)于監測LVEF的(de)超(chao)聲(sheng)心(xin)動(dong)圖檢查要求因國(guo)家/地(di)區而(er)異，包括在美國(guo)實(shi)施(shi)的(de)風險評估與緩解策略（REMS）項(xiang)目。LVEF ≤50%患(huan)(huan)者的(de)比例與已公布的(de)邁(mai)凡妥(tuo)安全(quan)性特征一致(zhi)，并且無論各(ge)中(zhong)心(xin)的(de)超(chao)聲(sheng)心(xin)動(dong)圖監測要求如何，該比例在所有(you)研究中(zhong)心(xin)均(jun)保(bao)持(chi)一致(zhi)。

8例（2.9%）患者記錄(lu)到新發房顫，這與先前報道的(de)其(qi)他真(zhen)實世(shi)界研究以及邁凡妥的(de)關鍵oHCM臨(lin)床試驗(yan)數據(ju)一致。

邁凡妥已成為NYHA II-III級癥狀性梗阻性HCM的標準(zhun)治療(liao)方案，并被納入歐洲心臟(zang)病學(xue)會（ESC）和美國(guo)心臟(zang)協會/美國(guo)心臟(zang)病學(xue)會（AHA/ACC）臨床指南，作(zuo)為一線治療(liao)后癥狀持續存在(zai)時的推(tui)薦(jian)治療(liao)。

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關于 COLLIGO-HCM

COLLIGO-HCM（mavaCamten ObservationaL evIdence Global cOnsortium in hypertrophic cardiomyopathy）是(shi)一(yi)項全球性(xing)(xing)、多(duo)中心、觀察性(xing)(xing)研究(jiu)項目，旨在收集(ji)和分析(xi)邁凡妥在國(guo)際真實世界(jie)環(huan)境(jing)中用(yong)于癥狀性(xing)(xing)梗阻(zu)性(xing)(xing)HCM患者(zhe)的使用(yong)情況。研究(jiu)者(zhe)從全球HCM中心的現有醫療記(ji)錄和電子登(deng)記(ji)庫中收集(ji)回顧性(xing)(xing)數據，分析(xi)基線和不同隨訪時間點(dian)的患者(zhe)特征、癥狀、超聲心動圖數據和不良事件(jian)。參與中心包括美國(guo)、加拿大(da)、英(ying)國(guo)、澳大(da)利亞和以色(se)列。

關于 WAYFARER-HCM

WAYFARER-HCM (Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy) 是百時美施(shi)貴寶發起的(de)(de)全球真實世界數據項目(mu)，旨在從(cong)臨(lin)床實踐環境(jing)中(zhong)產(chan)生(sheng)更多證據，進一步為醫(yi)(yi)(yi)療(liao)決(jue)策者(zhe)（包括醫(yi)(yi)(yi)療(liao)服務提(ti)供者(zhe)和(he)支付者(zhe)）提(ti)供信(xin)息，補充和(he)擴展當前關于邁(mai)凡妥療(liao)效的(de)(de)知識體系(xi)。WAYFARER-HCM項目(mu)涵蓋(gai)對使(shi)用邁(mai)凡妥治療(liao)癥狀(zhuang)性(xing)梗阻性(xing)肥厚型心(xin)肌病患者(zhe)有效性(xing)結(jie)局的(de)(de)分(fen)析，數據來(lai)源包括來(lai)自臨(lin)床中(zhong)心(xin)的(de)(de)匿(ni)名醫(yi)(yi)(yi)療(liao)記錄以及(ji)(ji)醫(yi)(yi)(yi)療(liao)與藥品的(de)(de)健康保險理賠數據。迄今為止，WAYFARER-HCM項目(mu)已(yi)發表的(de)(de)文獻和(he)報告涉及(ji)(ji)七個國(guo)家（美國(guo)、加拿大、德(de)國(guo)、英國(guo)、荷蘭、澳大利亞和(he)以色列），樣本量超過3000名患者(zhe)。

關于邁凡妥^®（瑪伐凱泰）

邁凡妥^®（瑪伐凱泰膠囊）是(shi)(shi)首(shou)個且目(mu)(mu)前(qian)唯一(yi)獲批的(de)(de)(de)(de)心(xin)(xin)(xin)(xin)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)球(qiu)蛋白(bai)抑(yi)制(zhi)劑，繼在美國和歐盟(meng)獲批用于(yu)治(zhi)療有(you)癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)（NYHA 心(xin)(xin)(xin)(xin)功(gong)能(neng)分級(ji) II - III 級(ji)）的(de)(de)(de)(de)梗(geng)(geng)(geng)阻性(xing)肥(fei)厚(hou)型心(xin)(xin)(xin)(xin)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)病(bing)患(huan)者(zhe)后，中國也(ye)已獲批用于(yu)治(zhi)療紐(niu)約心(xin)(xin)(xin)(xin)臟協會（NYHA）心(xin)(xin)(xin)(xin)功(gong)能(neng)分級(ji) II - III 級(ji)的(de)(de)(de)(de)梗(geng)(geng)(geng)阻性(xing)肥(fei)厚(hou)型心(xin)(xin)(xin)(xin)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)病(bing)（HCM）患(huan)者(zhe)，以改(gai)善運(yun)動(dong)能(neng)力(li)和癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)。目(mu)(mu)前(qian)，該藥已在五大洲的(de)(de)(de)(de)超(chao)過(guo)50個國家(jia)和地區(qu)獲批上(shang)市。邁凡妥(tuo)是(shi)(shi)一(yi)種心(xin)(xin)(xin)(xin)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)球(qiu)蛋白(bai)選擇性(xing)的(de)(de)(de)(de)變構、可(ke)逆性(xing)抑(yi)制(zhi)劑，其通過(guo)調節能(neng)進入"可(ke)結合肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)動(dong)蛋白(bai)"（產生(sheng)收縮力(li)）狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)態(tai)的(de)(de)(de)(de)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)球(qiu)蛋白(bai)頭的(de)(de)(de)(de)數(shu)量(liang)，從(cong)而減少動(dong)力(li)產生(sheng)（收縮期）和殘(can)留（舒張(zhang)期）橫(heng)(heng)橋(qiao)形成的(de)(de)(de)(de)概率。 HCM 的(de)(de)(de)(de)主要病(bing)理生(sheng)理機(ji)制(zhi)特(te)征在于(yu)過(guo)量(liang)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)球(qiu)蛋白(bai)﹣肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)動(dong)蛋白(bai)橫(heng)(heng)橋(qiao)的(de)(de)(de)(de)形成和超(chao)松弛狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)態(tai)的(de)(de)(de)(de)失調，邁凡妥(tuo)能(neng)夠將整(zheng)體肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)球(qiu)蛋白(bai)群(qun)有(you)效轉(zhuan)變至節能(neng)且可(ke)募集的(de)(de)(de)(de)超(chao)松弛狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)態(tai)。對于(yu) HCM 患(huan)者(zhe)，邁凡妥(tuo)抑(yi)制(zhi)心(xin)(xin)(xin)(xin)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)球(qiu)蛋白(bai)，從(cong)而減輕動(dong)態(tai)左(zuo)心(xin)(xin)(xin)(xin)室流出道（LVOT）梗(geng)(geng)(geng)阻并改(gai)善心(xin)(xin)(xin)(xin)臟充盈壓。這些對心(xin)(xin)(xin)(xin)臟的(de)(de)(de)(de)作(zuo)用轉(zhuan)化為癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)性(xing)梗(geng)(geng)(geng)阻性(xing)肥(fei)厚(hou)型心(xin)(xin)(xin)(xin)肌(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)病(bing)患(huan)者(zhe)癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)的(de)(de)(de)(de)改(gai)善和活動(dong)能(neng)力(li)的(de)(de)(de)(de)增(zeng)強。

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